El medicamento trofinetide es el primero aprobado para el tratamiento para este enfermedad rara.

Las personas con síndrome de Rett ya tienen un medicamento seguro y eficaz. Los datos del estudio LAVANDER, publicados hoy en «Nature Medicine», muestran que el medicamento trofinetide logra una mejoría significativa en los síntomas.

Estos hallazgos, basados en datos de un ensayo de fase 3, establecen a trofinetide como el primer medicamento aprobado para el tratamiento del síndrome de Rett.

El síndrome de Rett es un trastorno genético raro (causado por mutaciones en el gen MECP2 que resultan en una pérdida de la función de la proteína) que afecta al neurodesarrollo, principalmente en niñas y mujeres. Read more “El fármaco para el síndrome de Rett confirma su eficacia”

Investigadores del Sistema de Salud Henry Ford en Detroit, en Estados Unidos, ha descubierto que los pacientes con hepatitis C crónica que son tratados con medicamentos antivirales de acción directa tienen menos probabilidades de ser hospitalizados o buscar atención de emergencia para problemas de salud relacionados con el hígado y no relacionados con el hígado.

El estudio, publicado en línea en ‘Clinical Infectious Diseases’, subraya el efecto extraordinario de estos nuevos antivirales, que han demostrado curar la hepatitis C en el 98 por ciento de los pacientes que los toman. Read more “Los pacientes curados de la hepatitis C con antivirales tienen menos probabilidades de ser hospitalizados”